La recherche au bénéfice direct
du patient
La recherche clinique en cancérologie a pour but essentiel d’utiliser les nouveaux médicaments ou les nouvelles stratégies pour guérir de plus en plus de patients atteints de cancer. Les patients qui se voient offrir la possibilité de participer à une étude thérapeutique bénéficient des traitements les plus récents, et peut-être les plus efficaces.
En France toute la recherche clinique se fait dans le cadre de la Loi Huriet-Serusclat de 1988 (modifiée par la loi de santé publique du 9 août 2004) et la loi Jardé n°2012-300 du 5 mars 2012, faite pour protéger les patients qui doivent être informés et donner leur consentement. Les patients sont ainsi assurés dans le cadre de l’étude. Et toutes les informations personnelles recueillies au cours de l’essai sont confidentielles.
Le développement de nouveaux médicaments ou de nouvelles stratégies connaît plusieurs phases. A chaque étape du développement, l’essai peut s’arrêter si le nouveau traitement ne répond pas aux objectifs fixés.
Un même patient ne participe pas à toutes les phases car les critères de participation changent d’une étape à l’autre.
Ces études correspondent à la première utilisation d’une nouvelle molécule chez l’homme et concernent une cinquantaine de personnes maximum. Elles sont régies par des règles très précises pour augmenter progressivement les doses et collecter les indices précoces de toxicité. Elles permettent de déterminer les meilleures formes d’administration (orale, intraveineuse courte ou prolongée) et le devenir du médicament dans l’organisme (pharmacocinétique).
L’introduction de nouvelles associations de médicaments anticancéreux connus fait aussi l’objet d’études de phase précoce. Elles permettent de déterminer les associations et les doses les mieux tolérées.
Objectifs « tolérance »
– Etudier la tolérance, les effets secondaires
– Comprendre le métabolisme du médicament
– Déterminer la dose et le protocole d’administration pour lesquels le médicament montre des signes d’efficacité tout en entrainant le moins d’effets secondaires
Les études de phase précoce du CGFL se déroulent dans l’Unité de phase précoce, lieu de recherche autorisé par l’ Agence Régionale de Santé, et font appel à des techniques et à des personnels spécialisés.
Objectif « effet/dose »
– Déterminer dans quelles indications le dosage et le protocole d’administration du médicament sont les plus efficaces
Les études de phase II cherchent à préciser la tolérance et l’efficacité d’un nouveau médicament, d’une nouvelle association de médicaments ou d’une nouvelle stratégie. Tout cela pour une pathologie donnée (exemple : cancer du sein, cancer du côlon…). Elles bénéficient d’un recrutement d’une centaine de personnes maximum.
Ce type d’étude est généralement mené en collaboration avec d’autres équipes de recherche clinique, en partenariat avec les médecins de l’industrie pharmaceutique. Les études de phase II permettent d’étudier les médicaments sur une plus large échelle que les phases précoces.
Il s’agit de grandes études portant sur des centaines, voire des milliers de patients. Ces derniers sont recrutés dans de multiples centres de traitement en France ou en Europe. Ces études cherchent à comparer de manière randomisée (tirage au sort), si les nouveaux médicaments ou les nouvelles stratégies, évalués en phase précoce et en phase II, représentent un réel progrès vis-à-vis des traitements standards.
Ces études permettent ensuite d’utiliser les nouveaux médicaments ou les nouvelles stratégies dans une utilisation quotidienne. Ensuite, es nouveaux standards seront intégrés dans les référentiels de traitement.
Objectifs « efficacité »
– Démontrer que le traitement à l’essai est au moins aussi efficace que le traitement de référence
– A efficacité équivalente, un traitement qui a moins d’effet secondaire que le traitement de référence sera considéré comme supérieur
– L’efficacité du traitement testé aboutit à l’autorisation de mise sur le marché délivrée par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament
– Quand un nouveau médicament est commercialisé, il fait encore l’objet d’une surveillance étroite appelée Pharmacovigilance.